南部研究中心近期收到了来自囊性纤维化基金会治疗公司(CFFT)的一笔专项基金。该公司隶属于囊性纤维化基金会旗下，是一家非营利性药物研发公司。该项基金将应用于研发囊性纤维化稀有突变病患的新疗法，以达成治愈所有囊性纤维化病患的终极目标。这一具有里程碑意义的研究计划在5年内投入750万美元，并有可能增加至900万美元。
囊性纤维化(CF)是一种致命遗传性疾病，全美现有患者约3万人，每年新增近1000个病例，而世界范围内大约有7万名患者。在美国，CF是第二最常见的遗传性疾病，超过10万美国人是CF基因隐性携带者，该基因存在1800多种突变。
南部研究中心将与阿拉巴马大学伯明翰分校(UAB)合作开展这项工作。南部研究中心的高通量筛选中心(HTS)、UAB和CFFT已有数年合作经验，开展了已知药物在CF治疗上的再利用研究。
此外，阿拉巴马药物开发联盟(ADDA)，南部研究中心和UAB合作建立了一个项目，旨在为一些与部分CF患者拥有相似基因突变的罕见遗传性疾病——如赫勒氏综合征(Hurler's syndrome)——寻找潜在的新型疗法。ADDA给与的初始资金为该项药物研发计划提供了基础。该项目由UAB的David Bedwell博士、Steven M. Rowe博士与以Bob Bostwick博士为首的南部研究中心HTS小组合作发起。
“我们很高兴能有机会在囊性纤维化新疗法的研发上与CFFT有进一步合作关系，”南部研究中心药物研发部副主席Mark J. Suto博士说道，“该项目把UAB的基础和临床研究与南部研究中心的药物研发实力整合在一起，突出展现了ADDA的实力和能力。”
“我们很荣幸能与CFFT和南部研究中心合作，参与到为带有无义基因突变的囊性纤维化病人寻找治疗方案的工作中来,”UAB医学教授、该校格雷戈里·弗莱明詹姆斯囊性纤维化研究中心主任Steven Rowe博士说，“在此项工作中，我校微生物学、遗传学和细胞生物学教授David Bedwell博士取得了在‘无义基因突变’研究上的突破性进展。这笔基金给予了我们在先人成果上进一步研究的机会。我们对囊性纤维化遗传因素的认识正不断深入，并期待本研究可以取得意义重大的发现。”
“这是南部研究中心取得的一项巨大成就，也是对UAB与ADDA合作价值的进一步见证,”南部研究中心主席兼首席执行官Art Tipton教授说道，“CFFT在寻找真正有效的治疗方法上给予我们团队的信心令我们倍感欣慰。”
南部研究中心是一个非盈利性、符合美国501C3条款的组织，其将近500名科学家和工程师分工于4个部门：新药研发、药物开发、能源环境和工程领域。南部研究中心正在为对抗不同类型的癌症、肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、阿兹海默症(Alzheimer's)、糖尿病、肾脏病和帕金森症(Parkinson's)等疾病开展18种药物的研发。研发的癌症药物中，有7种已通过美国食品药品监督管理局批准。
新闻来源：中国罕见病网