美国食品药品监督管理局批准Onivyde(伊立替康脂质体注射液)联合氟尿嘧啶和亚叶酸治疗使用吉西他滨后化疗不佳的晚期胰腺癌患者。
美国国家癌症研究所表示，截止到2015年，美国新增胰腺癌确诊病例数预计到达48960人，死亡病例数与之接近(40560)。早期胰腺癌很难被诊断，且治疗手段有限。当癌症扩散到身体其他部位后，将不再可能手术切除肿瘤。
FDA药品评价研究中心血液及肿瘤产品办公室主任Richard
Pazdur博士表示:“许多审批药品的FDA官员都是临床医生，他们特别鼓励那些可满足患者的新治疗方案。此次通过对Onivyde优先审批，患者可更早获得药物来延长寿命。”
FDA同时批准了对Onivyde的优先审查和孤儿药资格认定。优先审查旨在通过那些能显著提高严重疾病治疗的安全性和高效性的药物申请。孤儿药资格认定给药企带来许多激励政策，包括税收抵免、患者使用费豁免、孤儿药专营权以支持鼓励罕见病药物的开发。
Onivyde的疗效证实是基于一个由417名转移性胰腺癌患者组成的随机非盲三臂临床试验。该试验的胰腺癌患者虽然接受了以吉西他滨为基础的化疗，但肿瘤快速生长。该实验目的在于研究接受Onivyde联合氟尿嘧啶/亚叶酸或是单独使用Onivyde的患者寿命是否长于仅仅使用氟尿嘧啶/亚叶酸的患者寿命。研究人员发现，接受Onivyde联合氟尿嘧啶/亚叶酸的患者平均生存时间为6.1个月，接受氟尿嘧啶/亚叶酸治疗的患者只有4.2个月。但是单独使用Onivyde与使用氟尿嘧啶/亚叶酸患者的生存时间没有差异。
此外,相比于仅接受氟尿嘧啶/亚叶酸治疗的患者,接受氟尿嘧啶/亚叶酸联合Onivyde治疗的患者其肿瘤生长较慢。接受氟尿嘧啶/亚叶酸联合Onivyde治疗的患者其肿瘤生长平均时间为3.1个月，而仅接受氟尿嘧啶/亚叶酸治疗的患者为1.5个月。
通过对398名分别接受了氟尿嘧啶/亚叶酸联合Onivyde、氟尿嘧啶/亚叶酸、或Onivyde单独治疗中的患者，我们借此评估了Onivyde的安全性。使用Onivyde治疗最常见的副作用为腹泻、乏力、呕吐、恶心、食欲减退、口腔炎和发热。同时也有发现Onivyde会导致抗炎细胞(淋巴细胞和中性粒细胞)的减少。Onivyde治疗导致患者死亡的原因主要是中性粒细胞减少引发的败血症。
Onivyde的标签上标有黑框警告，告诫卫生保健人员该药物可能会引起严重的中性粒细胞减少和腹泻风险。不推荐单独使用Onivyde来治疗胰腺癌转移。该药由马萨诸塞州剑桥的Merrimack制药公司销售。
新闻来源：中国罕见病网