血友病特效药上市，受益于A型血友病群体艾美赛珠单抗注射液获批上市了，对血友病患者的治疗起到了很好的作用。下面一起来看看的血友病特效药上市的详情。
血友病特效药上市
境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，国家药监局日前宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。
艾美赛珠单抗注射液用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，可代替活化凝血因子Ⅷ的辅因子活性，促进凝血酶的生成，使FⅧ功能障碍或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位止血。
国家药监局方面表示，该局正在加快境外已上市新药在我国进口注册的速度，特别是对治疗罕见病的药品和防治严重危及生命疾病的部分药品优化审评程序，简化上市要求，确保我国患者早日用上境外已上市新药。
数据显示，近十年来，在美国、欧盟、日本上市的新药共有415个，277个已经在中国上市和正在进入申报和临床试验阶段。其中，76个已经在中国上市，201个目前处在临床试验和申报阶段。
血友病，大家都有听过这个词语，但是对它的症状还是比较陌生的。血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，那么血友病具体症状有哪些？
血友病具体症状有哪些
出血是血友病的主要临床表现，患者终身有自发的、轻微损伤、手术后长时间的出血倾向，重型可在出生后既发病，轻者发病稍晚。
1、皮肤、粘膜出血
由于皮下组织，齿龈，舌，口腔粘膜等部位易于受伤，故为出血多发部位，幼儿多见于额部碰撞后出血、血肿，但皮肤，粘膜出血并非是本病的特点。
2、关节积血
关节出血是血友病A患者常见的临床表现，常发生在创伤/行走过久、运动之后引起滑膜出血，多见于膝关节，其次为踝，髋，肘，肩，腕关节等处。
3、肌肉出血和血肿
在重型血友病A常有发生，多在创伤/肌肉活动过久后发生，多见于用力的肌群。
4、血尿
重型血友病A患者可出现镜下血尿或肉眼血尿，多无疼痛感，亦无外伤史，但若有输尿管血块形成则有肾绞痛的症状。
5、假肿瘤（血友病性血囊肿）
囊肿可以发生在任何部位，多见于大腿，骨盆，小腿，足，手臂与手，也有时发生于眼。
6、创伤或外科手术后出血
各种不同程度的创伤，小手术都可以引起持久而缓慢的渗血或出血。
7、其他部位的出血
消化道出血可表现为呕血，黑便，血便或腹痛，多数患者存在原发病灶如胃，十二指肠溃疡；咯血多与肺结核，支扩等原发病灶有关；舌下血肿可致舌移位，若血肿向颈部发展，常致呼吸困难；颅内出血常是血友病患者的死因。